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Post by abdullah4471 on Aug 16, 2023 23:42:31 GMT -6
的脱唾液酸糖蛋白受体)的部分来增的生产性递送。奈尔等人,2014,普拉卡什等人,2014,普拉卡什等人,2016b; 参见图2B )。 图缩略图gr2 图2寡核苷酸修饰 显示完整标题 查看大图下载高分辨率图像下载(PPT) 结构问题 RNA靶向寡核苷酸是单链还是双链对性能有相当大的影响。ASO 是单链的,而 siRNA 是双链的,包含有义链和反义链(图 2 C)。在 siRNA 中,反义链是药理活性 部分,有义链可被视为“药物递送装置”,将反义链转运至 C级执行名单细胞内 RNA 核酸内切酶 Ago2(克鲁克等人,2008)。含有硫代磷酸酯 (PS) 取代物的 ASO 在全身给药后广泛分布(吉尔里等人,2008,莱文等人,2008)。单链 PS 取代的 ASO 具有两亲性,可与血清、细胞表面和细胞内的蛋白质结合。这些相互作用促进细胞摄取和 分布,使得这种类型的 ASO 可以通过几乎所有的给药途径在盐水中给药,并分布到体内的大多数组织。相比之下,双链 siRNA 也是聚阴离子且具有亲水性,不会与血清蛋白结合并迅速排出体外;因此,它们必须要么配制在脂质或其他类型的纳米颗粒中,要么进行化学修饰并缀合到与高容量细胞表面受体相互
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